El Ministerio de Sanidad, tras acuerdo de la fijación del precio por la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM), ha incluido en la financiación pública 14 nuevos medicamentos huérfanos en el año 2021, lo que representa un 56 por ciento más que el número de medicamentos huérfanos que se financió en el año 2019.
La comparativa se realiza con el año 2019 dado que en el 2020 sobrevino la pandemia. Los medicamentos huérfanos van dirigidos al tratamiento de las enfermedades raras, que afectan a entre 27 y 36 millones de personas en la UE. El 2021 ha sido el año con más medicamentos resueltos por Sanidad, un total de 21.
De éstos, el 67% (14) se ha incluido en la financiación y 33% (7) se ha denegado, esto último al considerarse que la oferta presentada por el laboratorio titular no se ajusta a los criterios de financiación establecidos en la normativa vigente o bien el laboratorio titular no presenta oferta.
Las presentaciones de medicamentos huérfanos incluidas el año pasado, en la prestación farmacéutica del SNS fue de 148, y se incrementaron en un 62,6% con respecto a 2019. El aumento de presentaciones no incluidas fue tan sólo del 6% habiéndose evaluado un 38,6% más.
Así pues, el número de medicamentos huérfanos incluidos en la cartera común de servicios del SNS es de 57, un 18,8% más que en el 2020. 25 medicamentos están en estudio de financiación y precio y 29 son los medicamentos que han sido no financiados. Los motivos de no financiación dependen del medicamento.
En un 11% el laboratorio no ha solicitado precio, en el 32% existen alternativas terapéuticas disponible a menor coste, en un 39% no se han financiado por incertidumbre de beneficio clínico, además el precio propuesto supone adicionalmente un elevado impacto presupuestario, y en un 18% no se han incluido en la prestación farmacéutica por racionalización del gasto público.
Estos resultados muestran al compromiso de Sanidad en la mejora continua al acceso de los medicamentos huérfanos en nuestro país, siendo conscientes que las cifras totales requieren de un mayor avance. Una vez la CE autoriza un medicamento, el laboratorio titular decide en que países y cuando quiere comercializar.
En el caso de España, para que se inicie el procedimiento de financiación y precio, el laboratorio titular tiene que solicitar la comercialización a la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios y ésta le asigna un código nacional (es el identificador del medicamento en España).
Una vez se le asigna el código nacional, la AEMPS comunica al Ministerio de Sanidad dicha situación y se inicia el procedimiento de estudio de financiación y fijación de precio. Una vez iniciado, el laboratorio tiene que presentar un dossier de información en el que se contemple, entre otros, la oferta en términos económicos que realiza al SNS.
Analizando los tiempos del proceso, cabe destacar que transcurren 287,6 días desde que la CE autoriza un medicamento huérfano hasta que el laboratorio titular solicita la comercialización en España y presenta la primera oferta al SNS, para su estudio de financiación y precio.
Desde la presentación de la oferta hasta su resolución, un proceso donde intervienen tanto el laboratorio como la DGCYF y la CIPM, el tiempo medio es de 320,8 días. En concreto, el tiempo medio desde la autorización de la CE hasta que el laboratorio solicita la comercialización en nuestro país, y se le asigna un código nacional registrándose así en la AEMPS, es de 180,3 días.
El tiempo medio desde que se inicia el estudio de financiación y precio hasta que el laboratorio titular presenta el dossier con la primera oferta de precio es de 107,3 días. Cabe destacar que el laboratorio presenta al menos 2 ofertas, siendo de 3 a 5 el número de ofertas que los laboratorios presentan en cada uno de los expedientes.
El tiempo medio desde la presentación por parte del laboratorio titular del dossier de valor con la primera propuesta de precio hasta su resolución, una vez adoptada la fijación del precio en la CIPM, es de 320,8 días. El gasto en medicamentos huérfanos, a través de hospitales y oficinas de farmacia en 2020, fue de 882,5 millones de euros.
Ese gasto supone un 5,2% sobre el total de medicamentos y el 99,5% del consumo total en importe de medicamentos huérfanos corresponde al consumo en el ámbito hospitalario. En el periodo entre enero y noviembre de 2021, este consumo alcanza los 915,8 millones de euros, con un crecimiento del 4,2% respecto a 2020.
El valor estimado para el año 2021 completo podría ser de prácticamente mil millones de euros, lo que supondría un crecimiento del 13,7%. El precio medio de las presentaciones de medicamentos huérfanos es más de 3.000 veces superior al de los medicamentos no huérfanos.
