Tetraneuron ha dado nuevos pasos en el desarrollo de su terapia contra la enfermedad de Alzheimer. Esta biotecnológica española, spin-off del Instituto Cajal-CSIC, está desarrollando un tratamiento avanzado mediante una aproximación terapéutica centrada en la proteína E2F4. En la última década ha conseguido patentar y definir la terapia génica AAV-E2F4DN, que ha mostrado un efecto terapéutico multifactorial en ratones.
«En 2022 se celebra el décimo aniversario de Tetraneuron, que ha realizado un profundo trabajo de investigación de cara a demostrar el papel de nuestra diana terapéutica durante los inicios del mecanismo de patogénesis de la enfermedad. Hemos conseguido definir la terapia génica AAV-E2F4DN, que ha mostrado un efecto terapéutico multifactorial en ratones modelo de la enfermedad”.
Así lo explica el Dr. José María Frade, socio fundador y director científico de Tetraneuron. A corto y medio plazo, el principal objetivo de la compañía es comenzar con el ensayo clínico de Fase I/IIa para demostrar que la terapia es segura en humanos, lo que supondrá un gran impulso para su crecimiento como empresa y, sobre todo, un paso importante en la investigación acerca de la Enfermedad de Alzheimer.
Esta enfermedad se aborda desde un punto de vista multifactorial y aprovechando el potencial de las terapias génicas. Es importante recordar que se trata de una dolencia neurodegenerativa que aún no tiene cura y que afecta a más de 50 millones de enfermos en el mundo. Tetraneuron desarrolla también nuevas líneas de I+D enfocadas a la validación de la eficacia de su terapia génica para el párkinson y el glaucoma.
“Ambas líneas de investigación ya están activas, por lo que esperamos disponer de resultados confirmatorios en unos meses”, indica el Dr. Frade. Para poder avanzar en sus estudios incluidos en la etapa preclínica, Tetraneuron iniciará en breve una nueva ronda de financiación para dar entrada a nuevos socios que quieran apoyar este transformador proyecto que, hasta el momento, ha conseguido captar cinco millones de euros.
“Ahora mismo estamos iniciando los diferentes estudios preclínicos exigidos por las agencias regulatorias, tanto la europea EMA como la norteamericana FDA, para la aprobación del futuro ensayo clínico. Durante los próximos meses vamos a producir el vector viral en condiciones cercanas a la clínica, y con ello realizaremos diferentes estudios de toxicología en condiciones Good Laboratory Practice en ratones y en primates.»
«Tenemos previsto presentar todo este plan a la FDA antes de verano y esperamos tener una respuesta positiva por su parte”, comenta Mª Carmen Álvarez, directora de proyecto de Tetraneuron. “Contamos con el apoyo del Instituto Cajal-CSIC, que siempre ha entendido que una empresa como la nuestra no podía regirse como otras compañías biotecnológicas respecto a plazos en el desarrollo”, puntualiza Álvarez.
Esta colaboración con el Centro Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) no sólo se ha centrado en la primera patente sobre la que nace Tetraneuron, sino que se ha extendido a otra patente más basada en un marcador temprano para la enfermedad de Alzheimer, codesarrollada por ambas entidades. Tetraneuron fue creada en 2012 en Madrid como una spin-off del Instituto Cajal-CSIC.
Desde entonces está dedicada al desarrollo de una terapia avanzada para la Enfermedad de Alzheimer, mediante una aproximación terapéutica basada en E2F4, una proteína implicada en el origen del mecanismo de la patogénesis de esta complicada patología. Con resultados preclínicos alentadores en ratones modelo de EA con un fenotipo agravado de la enfermedad, la compañía apuesta por un acercamiento multifactorial.
Este objetivo se sustancia en el desarrollo de la terapia génica, que está abriendo nuevos horizontes en el planteamiento de curas para enfermedades que hasta ahora sólo tenían tratamientos para paliar sus síntomas.
Tetraneuron aporta desde sus inicios una visión totalmente disruptiva, abordando las causas globales de la patología. Através de esta investigación se abren nuevas puertas en el desarrollo de otras terapias.
Es el caso del enfermedades como el párkinson o el glaucoma. En estos momentos, la compañía ya está preparando el terreno para comenzar lo antes posible sus primeros ensayos clínicos en humanos con el apoyo de inversión externa. Para saber más, visite: https://www.tetraneuron.com
