Chiesi Farmaceutici S.p.A (Grupo Chiesi), grupo biofarmacéutico internacional centrado en la investigación, y Oak Hill Bio, compañía terapéutica de neonatología y enfermedades raras en fase clínica, han anunciado un acuerdo de licencia y desarrollo para fabricar y comercializar OHB-607, un candidato a fármaco en investigación para tratar las complicaciones de los nacimientos extremadamente prematuros.
OHB-607 es una versión recombinante del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1), impulsor clave del crecimiento y desarrollo fetales, y de su proteína de unión, IGFBP-3. Para el feto en desarrollo, la madre es la principal fuente de IGF-1. Los bebés que nacen con menos de 28 semanas de edad gestacional tienen niveles bajos de IGF-1 y se enfrentan a un alto riesgo de displasia broncopulmonar grave (DBP), que puede derivar en una enfermedad pulmonar crónica.
No hay medicamentos aprobados para prevenir la DBP en niños prematuros. El OHB-607, un sustituto del IGF-1 humano, está diseñado para ayudar a prevenir la DBP y sus consecuencias respiratorias a largo plazo. «Poner el foco en una complicación que supone un desafío de la prematuridad con una solución innovadora es un paso importante para Chiesi, especialmente por los beneficios potenciales que puede suponer para el desarrollo de los bebés extremadamente prematuros».
Son palabras de Giuseppe Accogli, CEO de Chiesi Group. «Esta terapia potencialmente transformadora puede proporcionar una solución revolucionaria para la displasia broncopulmonar, una de las enfermedades con mayores necesidades médicas no cubiertas en el campo de la neonatología». Chiesi y Oak Hill Bio tienen la intención de reiniciar un ensayo clínico de fase 2b en 2024 en Europa, Estados Unidos y Japón.
Los estudios clínicos realizados hasta la fecha han demostrado el potencial de OHB-607 para reducir significativamente el riesgo de DBP grave. «Creemos que OHB-607 tiene el potencial de ser el primer gran avance terapéutico para los bebés nacidos extremadamente prematuros desde que se aprobaron por primera vez los surfactantes pulmonares hace más de 30 años», comenta Josh Distler, Presidente y Director Financiero de Oak Hill Bio.
«Esperamos que este avance conduzca a una mejora de los resultados para los niños con riesgo de DBP grave y, posteriormente, de enfermedad pulmonar crónica», ha dicho también. Y ha añadido: «Estamos encantados de colaborar con Chiesi. Su profunda experiencia en neonatología será de gran ayuda para conseguir avanzar rápidamente esta prometedora terapia para los pacientes».
La displasia broncopulmonar (DBP) es una enfermedad pulmonar crónica que afecta a los recién nacidos prematuros, sobre todo a los que están expuestos a oxigenoterapia o al uso de respiradores durante mucho tiempo. Debido a su inmadurez, los pulmones de los recién nacidos prematuros son especialmente vulnerables y pueden experimentar un desarrollo anormal en el periodo postnatal; en concreto, las elevadas cantidades de oxígeno inhalado y la presión pueden sobrecargar los alvéolos, provocando inflamación y daños en el revestimiento interior de las vías respiratorias, los alvéolos y los vasos sanguíneos que los rodean.
El grado de prematuridad de un bebé es, en gran medida, lo que pone al bebé en riesgo de desarrollar DBP. La mayoría de los recién nacidos que desarrollan DBP nacen con más de 10 semanas de antelación, pesan menos de medio kilo al nacer y nacen con problemas respiratorios. La DBP es rara en los niños nacidos después de las 32 semanas de embarazo.
La DBP es la complicación respiratoria más frecuente de los recién nacidos prematuros y afecta por término medio al 40-50% de los nacidos con una edad gestacional inferior a 28 semanas, lo que podría provocar un aumento de la tasa de hospitalización y de la carga económica, así como una morbilidad respiratoria a largo plazo que repercutiría de por vida en la función respiratoria.
OHB-607, es una versión recombinante del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1) formulado con su proteína de unión para la prevención de la displasia broncopulmonar en niños prematuros. El IGF-1 es un factor de crecimiento crítico para el crecimiento y desarrollo de órganos en el feto.
Las madres son la principal fuente de IGF-1 para el feto en desarrollo hasta que alcanza aproximadamente las 30 semanas de edad gestacional. Los niveles de IGF-1 suelen aumentar en el tercer trimestre, mientras que el nivel de esta proteína es bajo en los bebés nacidos prematuramente debido a la pérdida de la fuente materna de IGF-1.
Los estudios de historia natural documentan la asociación de concentraciones más bajas de IGF-1 con DBP en niños muy prematuros y justifican el tratamiento con IGF-1 para restaurar los niveles que se habrían dado en caso de un embarazo a término, favoreciendo el desarrollo pulmonar.
